Nobelpreis rückt Optogenetik in den Fokus

Kurz nach der Nobelpreis-Ehrung für die Optogenetik lenkt eine neue Studie den Blick auf mögliche medizinische Anwendungen der Methode. Peter Hegemann, Georg Nagel und Karl Deisseroth wurden am Montag für ihre Arbeiten ausgezeichnet. Nun zeigt eine kleine internationale Untersuchung, dass ein optogenetischer Ansatz bei einer seltenen erblichen Netzhauterkrankung sicher angewendet werden kann und einzelnen blinden Menschen wieder eine begrenzte visuelle Orientierung ermöglicht.

Lichtimpulse aktivieren Nervenzellen

Optogenetik verbindet genetische Verfahren mit Lichtsteuerung. Dabei werden Nervenzellen so verändert, dass sie auf Licht reagieren können. In der Forschung hat diese Technik neue Möglichkeiten eröffnet, Abläufe im Nervensystem gezielt zu untersuchen. Der Spiegel berichtet, die Methode stehe auch im Zentrum der aktuellen Studie zu erblindeten Patientinnen und Patienten.

Untersucht wurden zehn Menschen mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa. Bei dieser erblich bedingten Krankheit verlieren die Fotorezeptoren der Netzhaut nach und nach ihre Funktion. In dem Stadium, um das es in der Studie ging, konnten diese lichtempfindlichen Zellen nicht mehr auf Lichtreize reagieren.

Das Forschungsteam nutzte deshalb noch vorhandene Nervenzellen der Netzhaut. Den Teilnehmenden wurde eine genetische Anleitung für ein lichtempfindliches Protein in das schwächer sehende Auge verabreicht. Anschließend kam eine Spezialbrille zum Einsatz. Eine Kamera erfasste die Umgebung und wandelte Veränderungen in orange-rote Lichtsignale um. Diese Signale sollten das neu gebildete Protein in den Ganglienzellen der Netzhaut aktivieren.

Orientierung statt normales Sehen

Die Behandlung stellte kein normales Sehvermögen wieder her. Lesen oder das Erkennen von Gesichtern gelang den Teilnehmenden nicht. Dennoch konnten mehrere von ihnen mit der Brille Objekte wahrnehmen oder deren Position bestimmen. Einige fanden eine Türöffnung oder folgten einer Linie.

Messungen der Hirnaktivität stützten die Beobachtungen. Sie zeigten, dass visuelle Signale im Sehzentrum des Gehirns ankamen. Auffällig war zudem, dass Teilnehmende mit mehr Training an der Brille in den Tests besser abschnitten.

Bereits 2021 hatte ein einzelner Patient aus dieser Untersuchung von dem Verfahren profitiert. Die nun größere Gruppe diente vor allem dazu, die Sicherheit der Behandlung genauer zu prüfen. Das Institut für molekulare und klinische Ophthalmologie Basel teilte am Donnerstag mit, Augenbeschwerden seien überwiegend leicht oder mittelgradig ausgefallen. Eine schwere Reaktion trat direkt nach der Injektion auf, klang aber innerhalb weniger Minuten wieder ab.

Internationale Forschung veröffentlicht

Die Ergebnisse erschienen im „New England Journal of Medicine“. Beteiligt war ein internationales Team um José-Alain Sahel von der University of Pittsburgh und Botond Roska vom Basler Institut. Die Studie ist experimentell und umfasst nur eine kleine Gruppe. Sie liefert aber Hinweise darauf, dass optogenetische Therapien bei bestimmten Formen von Erblindung weiterentwickelt werden können.

Die Nobelpreis-Auszeichnung macht deutlich, wie stark die Optogenetik von der Grundlagenforschung geprägt ist. Ursprünglich veränderte die Methode vor allem die Hirnforschung, weil sie Nervenzellen durch Licht gezielt ansteuerbar machte. Die aktuelle Arbeit zeigt nun einen möglichen Weg in die Medizin: Nicht zerstörte Fotorezeptoren werden ersetzt, sondern verbliebene Zellen der Netzhaut erhalten eine neue Lichtempfindlichkeit.

Damit bleibt der Schritt zur breiten Behandlung groß. Die bisherigen Ergebnisse beschreiben eine begrenzte Verbesserung der Orientierung, nicht die Rückkehr vollständigen Sehens. Für Menschen mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa könnte die Technik dennoch eine Grundlage für künftige Therapien werden.